Amerikanische Forscher haben herausgefunden, dass das Medikament Ruxolitinib, welches bereits zur Behandlung bestimmter Autoimmunerkrankungen und Krebs zugelassen ist, einen vielversprechenden Behandlungseffekt beim autoimmunen polyendokrinen Syndroms Typ 1 (APS-1) zeigt. Das APS-1 ist eine seltene genetische Erkrankung, die häufig erstmals im Kindesalter durch einen Pilzbefall von Haut und Fingernägeln in Erscheinung tritt. Im Verlauf entwickeln die Patienten dann fortschreitende Hautveränderungen und unterschiedlichste hormonelle Störungen, welche nicht selten zum Tod führen.
Die im New England Journal of Medicine publizierte Arbeit zeigt, dass APS-1 mit erhöhten Spiegeln des Immunbotenstoffs Interferon-Gamma (IFN-Gamma) einhergeht. Durch die gezielte Behandlung Ruxolitinib konnten die Spiegel von Interferon-Gamma gesenkt werden, was sowohl bei Mäusen als auch bei menschlichen Patienten mit APS-1 zu einer signifikanten Verbesserung der Symptome führte.
Obwohl das Medikament in der vergleichweise kleinen Studienpopulation sicher und gut verträglich war, sind weitere Studien mit mehr Probanden erforderlich, um die Wirksamkeit der Behandlung zu bestätigen.