In den Vereinigten Staaten wurde kürzlich ein klinischer Versuch gestartet, der den Einsatz der autologen Stammzelltransplantation bei Patienten mit MS untersucht und deren Wirksamkeit mit etablierten Biological-Therapien vergleicht. Die Forscher versprechen sich von BEAT-MS (BEst Available Therapy versus autologous hematopoietic stem cell transplant for Multiple Sclerosis), Aussagen über die Sicherheit, die Effektivität und das Kosten-Nutzen-Verhältnis der beiden therapeutischen Ansätze zu gewinnen.
Momentan sind in den USA und Europa mehr als ein Dutzend Medikamente für die Behandlung von schubförmigen Formen der MS zugelassen. Die Medikamente unterscheiden sich jedoch in ihrer Wirksamkeit, in ihrer Sicherheit und in ihren Kosten. Bei vielen Menschen mit schweren Formen schubförmiger MS können die Medikamente der ersten und zweiten Wahl die Krankheit nicht ausreichend kontrollieren. Frühere Studien konnten zeigen, dass die autologe Stammzelltransplantation eine wirksame und dauerhafte Behandlung für diese „Therapieversager“ sein könnte. Bis jetzt wurde die Wirksamkeit der autologen Stammzelltransplantation noch nie mit den gängigen Drittlinienmedikamenten der MS verglichen, die zwar hoch effektiv sind, aber auch schwere Nebenwirkungen aufweisen können.
Das Prinzip der autologen Stammzelltransplantation besteht darin, das Knochenmark von Patienten durch eine aggressive Chemotherapie funktionell zu eliminieren, um im Anschluss zuvor gewonnene, gesunde Stammzellen zu reimplantieren, damit ein „neues“ und gesundes blutbildendes System etabliert wird und sich die Abwehrzellen der MS-Patienten nicht mehr gegen Strukturen des Gehirns wenden. Die autologe Stammzelltransplantation hat dadurch das Potenzial, das Fortschreiten der schubförmigen MS aufzuhalten, die Notwendigkeit einer lebenslangen Medikamenteneinnahme zu beseitigen und dem Körper die teilweise Wiederherstellung der Funktion zu ermöglichen. Dennoch muss überprüft werden, ob die Vorteile dieser Behandlungsform deren ernsthafte Risiken überwiegen. Auch die autologe Stammzelltransplantation birgt das Risiko schwerwiegender Nebenwirkungen, bis hin zum Tod.
Die BEAT-MS-Studie wird 156 Erwachsene im Alter von 18 bis 55 Jahren an 19 Standorten in den Vereinigten Staaten und im Vereinigten Königreich einschließen. Die Teilnehmer erhalten nach dem Zufallsprinzip entweder eine autologe Stammzelltransplantation oder eines der besten verfügbaren, hochwirksamen biologischen Medikamente und werden im Anschluß 6 Jahre lang beobachtet. Die Studie ist dabei einfach verblindet, was bedeutet, dass die Neurologen, die die Teilnehmer regelmäßig untersuchen und den Grad ihrer Behinderung beurteilen, nicht wissen, welche Art von Behandlung den jeweiligen Patienten zugewiesen wurde.
Die Forscher erhoffen sich, dass die Ergebnisse von BEAT-MS zukünftig zu einer verbesserten Behandlung von Patienten mit schubförmiger MS führen werden.